본 발명은 하기 화학식 I-a 및 화학식 II의 화합물 및 이의 제약 조성물을 특징으로 한다: [화학식 I-a] [화학식 II] . 본 발명은 핵산 스플라이싱, 예를 들어 프리(pre)-mRNA의 스플라이싱을 조절하는 방법에 사용하기 위한 화학식 I-a 및 II의 화합물 및 이들의 조성물과, 예를 들어 다음을 치료하는 방법에 사용하기 위한 상기 화합물을 추가로 개시한다: ・ 증식성 질환, 예를 들어, 암, 양성 신생물, 또는 혈관신생, ・ 신경계 질환 또는 장애, 예를 들어 헌팅턴병, ・ 자가면역 질환 또는 장애, 면역결핍 질환 또는 장애, 리소좀 축적 질환 또는 장애, 심혈관 질환 또는 장애, 대사 질환 또는 장애, 호흡기 질환 또는 장애, 신장 질환 또는 장애, 또는 감염성 질환. 예시적인 화합물로는 예를 들어 2-(인다졸-5-일)-6-(피페리딘-4-일)-1,7-나프티리딘 유도체 및 유사 화합물이 있다.